再造免疫系统治疗进行性肌营养不良症

从走路经常摔倒到连翻身不能，7岁的陈飞飞被诊断为进行性肌营养不良症，为了延缓生命，在淮安市**人民医院接受了脐带间充质干细胞移植手术。 进行性肌营养不良症，简称为肌无力，主要是因为母亲的染色体有一段基因缺失。缺了这个基因后，孩子先天就缺乏一种叫做抗肌萎缩蛋白的基因。没有这个基因，随着年龄的增长，他的肌肉就会逐渐萎缩坏死，原有的肌肉被大量的脂肪所替代，人便逐渐失去运动能力。肌无力的早期表现为运动受限，然后全身肌肉会逐渐变硬变坏，失去行走能力，*后心肌、呼吸肌萎缩导致死亡。患者多数在18～20岁离世。 再造免疫系统是目前*有效手段 肌无力是一种遗传性疾病，目前无法根*，因此潘文友主任建议小飞飞尝试间充质干细胞*疗。间充质干细胞是一种具有自我更新与多向分化潜能的细胞，被称为**细胞。它就像一粒种子，被植入肌肉后，就能在病变的肌肉里释放小**因子，使血管和神经重生。潘文友主任说，目前，像小飞飞这种情况，如果将干细胞移植入体内，应该根据需要分化出缺失的基因，使肌体获得自我**的能力，再造免疫系统。这被认为是目前*有效的*疗手段。 另外，与脐带血干细胞相比的一个*大的方便之处在于，脐带间充质干细胞不需要任何配型就能直接使用，而且也不会出现排斥反应。考虑到小飞飞家庭困难，在淮安一院医务人员的积极争取下，江苏省干细胞库决定为其免费提供脐带间充质干细胞。 去年11月5日，潘文友主任为小飞飞进行了**次间充质干细胞植入。第二天，原来不能自主翻身的小飞飞，已经可以凭借自己的力量翻身了；原来几乎已经无法行走的双腿，也能稳稳地走路了，干细胞对坏死肌肉的**效果已经显现。去年11月15日，小飞飞进行了第二次移植，之后，又进行了第三次和第四次移植。 今年1月13日，也就是做*后一次移植一个月后，小飞飞回到淮安一院复查身体。在病床前走来走去的时候，尽管小飞飞依然有些蹒跚，但却昂首挺胸，神气十足。 潘主任说，目前针对进行性肌营养不良的*疗，无论是中医中药，还是西医西药，效果都不是很理想，很多针对性的*疗手段及药物，只能暂时缓解症状，并不能达到彻底*愈的目的。间充质细胞*疗是一种***疗，通过对小飞飞的复查，我们认为，孩子肌肉没有这么硬了，肌酶有所下降，说明肌肉损伤情况有所好转，*疗对他的病情有一定遏制。由于间充质细胞*疗的病例有限，开展时间不长，远期疗效还有待观察。潘主任强调说，移植*疗只是补充了一定的造血干细胞，由于这一类病是对肌肉的损害，所以康复锻炼也很重要，可以说是病人一生中不可缺少的。